“Pragmatik” denemeler: bunlar nedir?

Twitter'da, bir araştırmacı Stuart Nicholls yakın zamanda yayınlanan bir çalışmayı şöyle söyleyerek eleştirdi:

Dal-Re'nin çok ilginç makalesine ek olarak, pragmatik terimin kullanımını sorgulayan birkaç örneği işaret ediyorlar. Faz 3, çok bölgeli, çift kör, plasebo kontrollü, paralel kollu, doz artışlı randomize çalışma gerçekten 'pragmatik' olarak adlandırılabilir mi?

Söz konusu araştırma makalesi burada bağlantılıdır . Dal-Re'nin makalesi burada . Ve önerilen "pragmatizm" aracı burada . Nicholls ile farklılık gösterebilirim çünkü benim düşüncem, tedavinin doğası ve 171 hastanın N'si ile , bu muhtemelen yetersiz bir çalışmadır ... ancak bu pragmatik hale getiriyor mu (aksine, doğrulayıcı mı?).

Konuyu kaçırmış gibi hissediyorum. Aslında, ne olduğunu pragmatik deneme? Bir deneme ne zaman faydasız olduğu için pragmatik değildir ve ne zaman bir yargılama doğrulayıcı bir deneme olduğu için pragmatik değildir?

Açıklayıcı ve pragmatik araştırmalar arasındaki kritik ayrım , bir araştırmanın faydalı bilgiler üretip üretmediğiyle ilgili değildir . Aksine, öyle kullandığınız : Bilgi için özel olduğunu pragmatik çalışmalar klinikte tedavi yararlılığı dürüstçe amaçlayan olanlardır.

Pragmatik-Açıklayıcı sürekli ilk başlıklı 1967 kağıt Schwartz ve lellouch önerdiği " Açıklayıcı ve Terapötik Denemeler pragmatik tutum " içinde Klinik Epidemiyoloji Journal ve hangi Precis-2 geliştiriciler ile gösterildi. Bu makalede yazarlar, sadece radyoterapiye karşı radyoterapiye karşı bir ilaç hazırlayan bir anti-kanser bağlamında test edilen iki randomize kontrol deneme senaryosu sunmaktadır. İlaç, hastayı radyasyonun etkilerine duyarlı hale getirmek için radyoterapiden 30 gün önce uygulanır.

1. 30 gün boyunca ilaç ve ardından radyoterapi, 30 günlük bekleme artı radyasyona karşı test edilir.

2. 30 gün boyunca ilaç ve ardından radyoterapi hemen başlayarak radyasyona karşı test edilir.

Açıklayıcı olarak tanımladıkları ilk senaryo "temel bileşenin etkileri hakkında bilgi" sağlarken, pragmatik olarak tanımlanan ikinci senaryo "pratik koşullar altında iki karmaşık tedaviyi bir bütün olarak karşılaştırır".

Schwartz ve Lellouch açıklayıcı ve pragmatik çalışmaları ayıran başka bir örnek veriyor: çok benzer moleküler yapıya sahip iki analjezinin "ekimoleküler" bir temelde karşılaştırıldığı randomize bir çalışma açıklayıcıdır çünkü bu ilaçların aynı doza dayalı nispi etkisiyle ilgilenmektedir; aksine, farklı "optimal uygulama seviyelerine" sahip radikal olarak farklı yapılara sahip iki analjezik en iyi şekilde, her tedavinin optimal etkinliğini karşılaştırmayı amaçlayan pratik bir tasarım kullanılarak incelenir.

Yazarlar şöyle özetliyor:

“İki tedavi arasındaki karşılaştırma”, genel özelliklerinde bile yetersiz bir şekilde belirtilen bir sorundur. Temelde farklı olan en az iki tür problemden birini ima edebilir.

1. Birinci tip, anlamaya yönelik açıklayıcı bir yaklaşıma karşılık gelir . Sıkı ve genellikle basit tanımlarla belirtilen iki tedavi arasında bir fark olup olmadığını araştırmaya çalışır. Etkileri biyolojik olarak anlamlı kriterler ile değerlendirilir ve oldukça keyfi olarak tanımlanmış, ancak var olabilecek herhangi bir farkı ortaya çıkarması mümkün olan bir hasta sınıfına uygulanır. Deneklerin sayısının ve sonuçların değerlendirilmesinde kullanılan istatistiksel prosedürler, birinci ve ikinci tür hata olasılığını azaltmayı amaçlamaktadır.

2. İkinci tip, karara yönelik pragmatik bir yaklaşıma karşılık gelir . Şu iki tedaviden hangisini tercih etmeliyiz? Tedavilerin tanımı esnektir ve genellikle karmaşıktır; yardımcı tedavileri ve geri çekilme olasılığını dikkate alır. Etkilerin değerlendirildiği kriterler, hastaların çıkarlarını ve maliyetleri en geniş anlamda dikkate alır. Hasta sınıfı, araştırmanın sonuçlarının tahmin edileceği gibi önceden belirlenmiştir. İstatistiksel prosedürler, üçüncü tür hataların (alt tedaviyi tercih etme) olasılığını azaltmayı amaçlamaktadır; birinci tür hata olasılığı 1.0'dır.

Schwartz, D. ve Lelluch, J. (1967). Terapötik çalışmalarda açıklayıcı ve pragmatik tutumlar . Klinik Epidemiyoloji Dergisi , 20: 637-648.

Başlangıçta J Chron Dis'te (1967) yayınlanan Alexis'in bahsettiği Schwartz ve Lellouch makalesi , 2009 yılında bu temayı birkaç makalede ele alan bir J Clin Epi sayısında yeniden basılmıştır [1-8].

Bu yazılardan Karanicolas ve ark. [5] 'i orijinal Schwartz ve Lellouch duygusunu aydınlatan (ve onarmaya yardımcı olan) yeni bir ayrım yapmak için özellikle yararlı buldum . (Ayrıca bakınız Oxman ve ark . İle sonraki takas [6-8] ) Kısaca, [5] Schwartz ve Lellouch'un deneme amaçlarına zıt olma konusundaki orijinal odağının sonraki kullanımda kaybedildiğini savunmaktadır . Bu odağı eski haline getirmek için, [5] 'pratik' denemeleri 'pragmatik' e karşı bireysel seviye karar verme (doktor-hasta) için yararlı olanlar olarak 'pratik' denemeleri ilerleterek daha rafine bir mekanik-pratik kontrastı ifade eder.

Bu konunun kendinden politik yönleri, kuşkusuz, kavramların çamurlaşmasına katkıda bulunmuştur. Tıpta, doktor-hasta karşılaşmasını merkezi olarak planlama ve kontrol etme çabaları ile doktor-hasta ilişkisinin geleneksel karakterini ve bağımsızlığını koruma (ve giderek daha fazla geri kazanma ) çabaları arasında devam eden bir gerilim vardır . Muhtemelen pragmatik denemeler olgusu, Victor Montori ([5] 'in bir yazarı) gibi sanayileşmiş tıbba karşı argümanları takdir etmeden tam olarak anlaşılamıyor, şimdi neden isyan ediyoruz: Dikkatli ve nazik bakım için hasta devrimi .

1. Schwartz D, Lellouch J. Terapötik çalışmalarda açıklayıcı ve pragmatik tutumlar. J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 499-505 'de tarif. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2009.01.012.
2. Zwarenstein M, Treweek S. Ne tür randomize çalışmalara ihtiyacımız var? J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 461-463. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2009.01.011.
3. Thorpe KE, Zwarenstein M, Oxman AD, vd. Pragmatik-açıklayıcı bir süreklilik göstergesi özeti (PRECIS): Deneme tasarımcılarına yardımcı olan bir araç. J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 464-475. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2008.12.011.
4. Maclure M. Pragmatik politika yapıcılara pragmatik duruşmaları açıklama. J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 476-478. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2008.06.021.
5. Karanicolas PJ, Montori VM, Devereaux PJ, Schünemann H, Guyatt GH. Randomize çalışmaların tasarlanması ve yorumlanması için yeni bir "Mekanik-Pratik" Çerçeve. J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 479-484. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2008.02.009.
6. Oxman AD, Lombard C, Treweek S, Gagnier JJ, Maclure M, Zwarenstein M. J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 485-488. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2008.08.015.
7. Karanicolas PJ, Montori VM, Devereaux PJ, Schünemann H, Guyatt GH. Uygulayıcıların yanıtı. J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 489-494. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2008.08.013.
8. Oxman AD, Lombard C, Treweek S, Gagnier JJ, Maclure M, Zwarenstein M. J Clin Epidemiol. 2009; 62 (5): 495-498. doi: 10.1016 / j.jclinepi.2008.08.014.

Bir etkinlik denemesinin A ve B'nin göreceli yararını belirleme olasılığı daha yüksektir, ancak yalnızca yapay olarak yapılandırılmış bir ortamda, gerçek dünyaya uygulanabilirliği sorgulanabilir. Örneğin, bir etkililik çalışmasındaki hastalar tekrarlanan klinik ziyaretleri ve gerçek dünyada bulunmayan advers olay yakalama araçlarına sahip olabilirler. Ancak, ziyaretler nedeniyle A ve B'nin deneme boyunca verildiğinden ve sonuçların doğru bir şekilde ölçülmesinin daha olası olduğundan emin olabiliriz. Bir etkinlik denemesi, A ve B arasındaki gerçek, kozmik farkı belirlemeye çalışır.

Pragmatik veya etkililik denemesi, gerçekçi rejimleri olan geniş bir hasta grubunu tedavi ederek dış geçerliliği elde eder, ancak gerçek dünyanın doğal heterojenliği nedeniyle A / B farkını izole etme yeteneğinden muzdarip olabilir. Örneğin, bir etkinlik deneyi, yapılandırılmamış ziyaretlerde kaydedildiği gibi olağan klinik takip kullanan veya sonuç durumunu toplamak için idari verileri kullanan hastalarda A ile B'yi karşılaştırabilir. Hastalar gerçek dünyada izledikleri için tedavi rejiminin araştırma ortamı dışında daha tekrarlanabilir olduğuna inanabiliriz. Bununla birlikte, yapı eksikliğinden dolayı önemli olaylar atlanabilir. Bir etkinlik denemesi, sağlayıcıların burada Dünya'da A veya B için bir reçete yazması gerekip gerekmediğini sorar.