'A' tedavisinin 'B' durumuna göre yararını belirlemede etkililik ve etkililik arasındaki fark nedir?

Bu sorunun bağlamı bir sağlık çerçevesi içinde yani bir rahatsızlığın tedavisinde bir veya daha fazla tedaviye bakmaktır. Saygın araştırmacılar bile , terimleri birbirinin yerine kullanarak, etkinlik ve etkililik terimlerini karıştırmaktadırlar .

• Etkililiğe karşı etkililiği, karışıklığı ortadan kaldıracak bir şekilde nasıl düşünebiliriz?
• Her iki sonuç türünün belirlenmesinde ne tür çalışma tasarımları en uygun olur?
• Bana yardımcı olabilecek yetkili dergi yayınları, kitaplar veya web sözlükleri var mı?

Epidemiyolojik çalışmalarda bu alanın uzmanı değilim, ancak bana göre, etkinliğin kontrollü bir ortamda gözlemlenen etkiyle, randomize kontrollü bir çalışma gibi, diğer yandan etkinliğin daha geniş bir sonuç yelpazesi ile ilgisi olduğu görülüyor. veya çevresel faktörler (RCT'de potansiyel olarak gözlemlenmemiş veya manipüle edilmemiş), bu nedenle daha geniş bir kapsama sahiptir. En azından farmakoekonomideki maliyet etkinliği çalışmalarını ve tedavi etkinliğini (örneğin, iki tedavi kolunu karşılaştırırken) sıklıkla duydum .

Bu makalenin alıntılanması Etkinlik, etkinlik, verimlilik ,

• etkinlik, "bir ilacın, randomize bir klinik deneyde olduğu gibi, ideal koşullar altında amaçlanan etkisini ortaya çıkarma yeteneğine sahip olmasıdır"
• etkililik "bir ilacın alışılmış klinik ortamda amaçlanan etkisini ne ölçüde elde ettiği" dir.

Diğer referanslara gelince , Helena C Kraemer'den ( Şizofreni Bülteni 26 (3), 2000) Çok Kademeli Rastgele Klinik Etkililik ve Etkinlik Denemeleri ile başlamayı ve buradaki referansları öneriyorum. Örneğin, "etkinlik ve etkililiğin, araştırma tasarımında karmaşık çok boyutlu karar verme sürekliliği üzerinde uç noktaların tersi olduğu" okunur.

Not

ISPOR 13. Avrupa konferansından geri döndüğümde , Avrupa İlaç Endüstrileri ve Dernekleri Federasyonu'nun ( EFPIA ) artık aşağıdaki tanımlar üzerinde anlaşma olduğunu düşündüğünü duydum:

• göreli etkinlik , ideal koşullar altında, bir müdahalenin bir veya daha fazla alternatif müdahaleye kıyasla, zarardan daha iyi sonuç verdiği ölçüde tanımlanabilir;
• göreceli etkinlik , müdahalenin sağlık uygulamalarının olağan koşulları altında sağlandığında istenen sonuçlara ulaşmak için bir veya daha fazla alternatifle karşılaştırıldığında zarardan daha iyi sonuç verdiği ölçüde tanımlanabilir.

Standart, ancak tamamen çevrimiçi olmayan sözlük, Uluslararası Epidemiyoloji Derneği tarafından desteklenen Epidemiyoloji Sözlüğüdür . En son sürüm beşinci, ancak dördüncü sürüm Amazon üzerinden çevrimiçi olarak kısmen kullanılabilir gibi görünüyor . P57-8'e bakmak istiyorsunuz. Etkinlik, etkinlik ve verimlilik arasındaki bu ayrımın , 1972 tarihli Etkinlik ve verimlilik: Archie Cochrane kitabından kaynaklandığını söylüyor : Sağlık hizmetleri üzerine , çoğu Google Kitaplar'da bulunan rastgele yansımalar .

Telif hakkını ihlal etmemek için yukarıdakilerden fazla alıntı yapmayacağım. Yalnızca, Sözlükte "ideal olarak belirleme, randomize kontrollü bir çalışmanın sonuçlarına dayanmaktadır " (italik bilgilerim) yazsa da, önemli ölçüde uyumsuzluk varsa etkinliği belirlemek için araçsal değişken tahmin yöntemlerine ihtiyacınız olduğunu not edeceğim .

Bu terimler birbirinin yerine kullanılamaz ve özel bir anlamı vardır.

Verimlilik, bir müdahalenin, bir hasta ile ilgili olması gerekmeksizin bir durumla ilgili olarak belirli bir belirteç üzerinde etkilere sahip olabilmesidir. Çalışma oldukça uyumlu katılımcılar ile oldukça kontrollü koşullar altında yapılır. Etkinliği değerlendiren klinik çalışmalara açıklayıcı çalışmalar veya faz I veya II klinik çalışmalar da denir.

Etkililik, bir müdahalenin normal klinik koşullarda hastalar üzerinde anlamlı bir etkiye sahip olabilmesidir. Etkinliği ölçen klinik araştırmalara pragmatik araştırmalar veya faz III veya IV klinik araştırmalar da denir.

Bunun ortaya çıktığını gördüğüm bir yer, kusurlu uyumluluk içeren deneylerde bir tedavinin "etkinliğine" ulaşmaya çalışan bir analize karşı "tedavi etme niyeti" analizini kullanma tartışmalarıdır. Bazı referanslar içeren "tedavi etme niyeti" ( bağlantı ) hakkındaki Wikipedia makalesine bakın .

Uyumsuzluk içeren bir fabrika işletmesi randomize kontrol çalışmasında, tahmini tedavi etme niyeti yalnızca tedavi ve kontrole atananlar arasındaki farkı inceler . Bununla birlikte uyumsuzluk, tedaviye atanan bazı kişilerin gerçekten almamış olabileceği ve kontrol grubuna atanan bazılarının gerçekten tedaviyi almış olabileceği anlamına gelir. Eğer öyleyse, tahmini tedavi etme niyeti, gerçekte tedaviyi üstlenmek için çalışılan popülasyonun tüm üyeleri tarafından elde edilecek ortalama tedavi etkisini gösterebilir.

Bu tür bir uygunsuzluk mevcut olduğunda, analistin karar vermesi gerekir. Analizleri tedavi etme niyetini basit bir şekilde yapmaya karar verebilir, gerçek dünyada uyumu kontrol edemeyeceğimizi söyleyerek haklı gösterebilir ve bu nedenle analizi tedavi etme niyeti, bu tedavi onaylandığının bir tahmini olarak daha "gerçekçi" klinik kullanım içindir. Bunun bir tedavinin "etkinliğinin" analizi olarak adlandırıldığını gördüm. Ya da, aslında tedaviye başlayan kişilerin yapmayanlardan nasıl farklı olduklarını anlamak için bir tür ayarlama yöntemi kullanabilir. Bunu gerçekten bilmek istediğimiz şeyin tedavinin biyolojik (tıbbi bir denemede) "etkinliği" olduğunu söyleyerek haklı çıkarabilir ve bunu yapmak için,

Biyolojik etkinliğin analizi için sorun, ne tür bir "ayarlama yöntemi" geçerlidir? Teknolojinin mevcut durumu, anladığım kadarıyla, uyumsuzluk içeren bir deneyi araçsal değişkenler problemi, la Angrist, Imbens ve Rubin (1996) ( geçitli bağlantı ) veya daha genel olarak sorunu "prensip tabakalaşması", a la Frangakis ve Rubin (2002) ( gated link)). Bu nedenle, rasgeleleştirme, en azından bazı alt-popülasyonlar için, yani, tedavi ya da kontrol atamalarına uyabilecek olanlar için "etkinlik" etkilerini parametrik olmayan biçimde belirleyen bir araç olarak işlev görmektedir. Bunun ötesinde, etkililik etkilerini tanımlamak için daha katı bir model dayatılabilir, ancak o zaman merak edilebilir, neden ilk etapta rastgele bir deney yapmak için uğraştınız?

Etkinlik, hastaların tüm ortak değişkenlerde benzer oldukları ancak randomize oldukları tedaviler gibi radomalı bir klinik çalışma (RCT) gibi sıkı bir şekilde tanımlanmış bir ortamda belirli bir sağlık programının sonuçlarıyla ilgilenir. Etkinlik iç geçerlik kavramıyla bağlantılıdır: çalışma protokolü belirli eştanısı olan kayıt hastalarını dışladığından ve hastalar tarafından yapılan tüm prosedürleri içerdiğinden, genellikle bir RCT'nin yüksek bir iç geçerliliği vardır.

Etkililik normal klinik uygulama ile ilgilidir (bir sidelight olarak, normal klinik uygulamanın tanımı hala eksiktir, çünkü genellikle nitel bir yeterliliğin epidemiyoloji veya biyoistatistik gibi nicel bir ortama girdiği durumdur). Normal klinik uygulamada, hastalar reçete edilen tedaviye zayıf uyumlu olabilir, tonlarca komorbiditeye sahip olabilir, yaşam tarzlarını değiştirmez, sigara içmeye veya abur cubur yemeye devam edebilir; tüm bu özelliklerin, bir RKÇ'de yaşanan hastaların sağlık durumu üzerindeki etkinliğini azaltması muhtemeldir. Etkinlik, dış geçerlik kavramıyla bağlantılıdır, çünkü günlük pratiklerinde hekimler tarafından ziyaret edilen hastaları ifade eder. Sağlık sektörlerine yönelik kamu politikaları açısından etkililik, etkililikten daha önemli kabul edilir, çünkü etkililik gerçek dünyada olanları yansıtır.

Verimlilik en üst düzeyde çıktı üretirken, verimlilik müşterinin ihtiyaçlarını karşılamak için girdileri verimli bir şekilde kullanarak girişimin hedeflerini karşılamaktadır. Aynı olurdu!